Европейское агентство лекарственных средств приняло на рассмотрение заявку компании BioMarin на регистрацию валоктокоджена роксапарвовека. Это генная терапия гемофилии А. Данное заболевание является врожденным. Оно характеризуется дефицитом белка фактора свертывания крови, что выливается в повышенный риск смертельных кровотечений.
Клинические испытания показали: средство позволяет нормализовать уровень фактора свертывания крови VIII. Так, через 48 недель после введения валоктокоджена роксапарвовека среднее значение активности фактора VIII составило 49%, а медиана частоты кровотечений (в пересчете на год) уже через 4 недели после введения препарата снизилась до нуля (после повышения активности фактора VIII до 5%). До лечения медиана частоты кровотечений у участников испытаний равнялась 8,0.
Пока стандартная терапия гемофилии А предполагает регулярное введение препаратов, содержащих недостающий белок. При этом полное излечение с помощью существующих на рынке лекарств невозможно. Однако новое средство может изменить ход дел — оно воздействует на генном уровне, исправляя механизм производства фактора свертывания крови.
